O medicamento representa uma alternativa para pacientes que continuam com anemia mesmo após receberem o tratamento inicial. Administrado por via oral, duas vezes ao dia, ele dispensa as infusões intravenosas utilizadas em outras terapias contra a doença.
Estudos clínicos apontam que a iptacopana pode elevar os níveis de hemoglobina , proteína responsável pelo transporte de oxigênio no organismo, e diminuir a dependência de transfusões . Os resultados também indicaram melhora do cansaço associado à condição.
A incorporação, porém, não significa que o medicamento já esteja disponível nas unidades de saúde. O Ministério da Saúde tem até 180 dias para efetivar a oferta, conforme a portaria publicada no Diário Oficial da União.
A hemoglobinúria paroxística noturna ocorre quando o sistema imunológico destrói glóbulos vermelhos, comprometendo o transporte de oxigênio pelo sangue. A condição pode provocar anemia, fadiga intensa e complicações como tromboses.
Atualmente, o SUS disponibiliza o eculizumabe , medicamento administrado por infusão intravenosa. Durante audiência no Senado, em agosto, especialistas explicaram que o tratamento exige aplicações a cada 15 dias, o que pode interferir na rotina dos pacientes.
A iptacopana oferece uma forma diferente de administração . A possibilidade de tomar o medicamento em casa, com acompanhamento médico, pode diminuir a necessidade de deslocamentos para receber infusões, embora isso não elimine consultas e exames de acompanhamento.
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atinge uma parcela pequena da população brasileira, mas exige acompanhamento médico contínuo. Segundo o Ministério da Saúde, cerca de 600 pessoas recebem tratamento para a doença no SUS . Um estudo publicado em 2023 estimou a prevalência de um caso a cada 237 mil pessoas na população atendida pela rede pública.
Além das complicações clínicas, os deslocamentos frequentes fazem parte da rotina de alguns pacientes. Uma pesquisa brasileira publicada em fevereiro de 2026 identificou que 76% dos pacientes e cuidadores entrevistados percorriam mais de 30 quilômetros para receber infusões, enquanto 66% gastavam mais de uma hora no trajeto.
Esse cenário ajuda a dimensionar a importância de um remédio para doença rara que pode ser administrado em casa. Para os pacientes que atenderem aos critérios clínicos, a iptacopana poderá representar uma alternativa às infusões intravenosas, embora o acompanhamento médico continue necessário.
Uma pesquisa clínica publicada em 2024 no New England Journal of Medicine avaliou pacientes com HPN que continuavam apresentando anemia após o uso de inibidores de C5. Entre os 62 participantes tratados com iptacopana, 59 não necessitaram nem receberam transfusões durante o período analisado.
O estudo também identificou melhora dos níveis de hemoglobina em comparação com a continuidade do tratamento anterior. Os resultados sustentam o benefício da nova alternativa, mas não garantem a mesma resposta para todas as pessoas.
A aprovação no SUS contempla pacientes previamente tratados com inibidores de C5 e com hemoglobina inferior a 10 g/dL , conforme os critérios do Ministério da Saúde. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já havia registrado a iptacopana no Brasil em janeiro de 2025.
Com a decisão, pacientes elegíveis passam a ter a perspectiva de uma alternativa oral financiada pelo sistema público. O próximo passo é a implementação da oferta , enquanto a definição do tratamento adequado continuará dependendo da avaliação médica e dos critérios clínicos estabelecidos.